Introdução de novos
genes nas
células, com o propósito de tratar doenças, pela restauração ou adição da
expressão gênica. As
técnicas incluem a inserção de vetores retrovirais,
transfecção, recombinação homóloga e injeção de novos
genes nos núcleos de
células de embriões unicelulares. O processo completo de
terapia de genes pode consistir de muitos passos. Os novos
genes podem ser introduzidos em
células em proliferação, in vivo (por exemplo,
medula óssea) ou
in vitro (por exemplo,
cultura de
fibroblastos), e as
células modificadas são transferidas para o local onde a
expressão gênica é requerida. A
terapia de genes pode ser particularmente proveitosa para tratar doenças de deficiência enzimática,
hemoglobinopatias e leucemias, e pode ser útil também na restauração da sensibilidade a medicamentos, particularmente para
leucemia.